Hémoglobine rajeunie pour guérir l'anémie falciforme
400
Certains chercheurs américains pensent que la thérapie génique peut être utile pour traiter l'anémie falciforme.
L'anémie falciforme est une maladie héréditaire qui se produit par des mutations de deux gènes liés à la production d'hémoglobine. Les mutations produisent une hémoglobine défectueuse et les globules rouges ont une forme de faucille. C'est précisément le trait le plus remarquable de la maladie.
La thérapie proposée maintenant est basée sur une autre caractéristique de la maladie: les symptômes de la maladie apparaissent après 6 mois d'âge. En fait, jusqu'alors, ils ont une nouvelle version de l'hémoglobine et les gènes qui le contrôlent n'ont pas de mutations.
Ainsi, des chercheurs de l'Institut de médecine Howard Hughes et de l'Université de Harvard ont identifié le gène appelé BCL11A. Comme ce gène élimine l'hémoglobine fœtale, ils ont pensé qu'avec son silence les globules rouges auraient l'hémoglobine fœtale et qu'il pourrait être un bon moyen de traiter l'anémie falciforme.
Ainsi, ils ont fait des expériences avec des souris. Peu de temps après la naissance, les souris sans ce gène ont été tuées. Au contraire, en faisant taire le gène uniquement dans les globules rouges, ils produisaient des globules rouges avec de l'hémoglobine fœtale. Plus précisément, 30% des globules rouges présentaient une hémoglobine fœtale, ce qui permettait de réduire considérablement les symptômes de l'anémie falciforme.
Selon les chercheurs, rendre difficile l'expression du gène BCL11A dans les globules rouges peut être clé pour guérir les personnes atteintes d'anémie falciforme. Cependant, il a été reconnu qu'il existe une grande distance entre les souris et les personnes, et qu'il faudra entreprendre davantage de recherches pour parvenir à traiter les patients.
Zu idazle
Zientzia aldizkaria
