Hemoglobina rejuvenecida para curar anemia falciforme
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Algunos investigadores estadounidenses creen que la terapia génica puede ser útil para tratar la anemia falciforme.
La anemia falciforme es una enfermedad hereditaria que se produce por mutaciones de dos genes relacionados con la producción de hemoglobina. Las mutaciones producen hemoglobina defectuosa y los glóbulos rojos tienen forma de hoz. Este es precisamente el rasgo más destacado de la enfermedad.
La terapia que ahora proponen se basa en otra característica de la enfermedad: los síntomas de la enfermedad aparecen después de 6 meses de edad. De hecho, hasta entonces tienen una nueva versión de la hemoglobina y los genes que la controlan no tienen mutaciones.
Por ello, investigadores del Instituto de Medicina Howard Hughes y de la Universidad de Harvard han identificado el gen denominado BCL11A. Como este gen elimina la hemoglobina fetal, pensaron que con su silenciamiento los glóbulos rojos tendrían hemoglobina fetal y que podía ser un buen medio para tratar la anemia falciforme.
Así, han realizado experimentos con los ratones. Al poco tiempo de nacer los ratones sin ese gen se vieron muertos. Por el contrario, al silenciar el gen sólo en los glóbulos rojos, producían glóbulos rojos con hemoglobina fetal. En concreto, el 30% de los glóbulos rojos presentaban hemoglobina fetal, lo que permitía reducir drásticamente los síntomas de la anemia falciforme.
Según los investigadores, dificultar la expresión del gen BCL11A en los glóbulos rojos puede ser clave para curar a personas con anemia falciforme. Sin embargo, se ha reconocido que existe una gran distancia entre los ratones y las personas, y que será necesario realizar más investigaciones para llegar a tratar a los pacientes.
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