Hemoglobina rejovenida per a curar anèmia falciforme
400
Alguns investigadors estatunidencs creuen que la teràpia gènica pot ser útil per a tractar l'anèmia falciforme.
L'anèmia falciforme és una malaltia hereditària que es produeix per mutacions de dos gens relacionats amb la producció d'hemoglobina. Les mutacions produeixen hemoglobina defectuosa i els glòbuls vermells tenen forma de falç. Aquest és precisament el tret més destacat de la malaltia.
La teràpia que ara proposen es basa en una altra característica de la malaltia: els símptomes de la malaltia apareixen després de 6 mesos d'edat. De fet, fins llavors tenen una nova versió de l'hemoglobina i els gens que la controlen no tenen mutacions.
Per això, investigadors de l'Institut de Medicina Howard Hughes i de la Universitat d'Harvard han identificat el gen denominat BCL11A. Com aquest gen elimina l'hemoglobina fetal, van pensar que amb el seu silenciament els glòbuls vermells tindrien hemoglobina fetal i que podia ser un bon mitjà per a tractar l'anèmia falciforme.
Així, han realitzat experiments amb els ratolins. Al poc temps de néixer els ratolins sense aquest gen es van veure morts. Per contra, en silenciar el gen només en els glòbuls vermells, produïen glòbuls vermells amb hemoglobina fetal. En concret, el 30% dels glòbuls vermells presentaven hemoglobina fetal, la qual cosa permetia reduir dràsticament els símptomes de l'anèmia falciforme.
Segons els investigadors, dificultar l'expressió del gen BCL11A en els glòbuls vermells pot ser clau per a curar a persones amb anèmia falciforme. No obstant això, s'ha reconegut que existeix una gran distància entre els ratolins i les persones, i que serà necessari realitzar més recerques per a arribar a tractar als pacients.
Zu idazle
Zientzia aldizkaria
