Une nouvelle étape dans la thérapie génique
Une nouvelle voie thérapeutique pour les maladies à base de gènes est ouverte. Des scientifiques de l'Imperial College de Londres et de l'hôpital Hammersmith collaborent au processus de formation des protéines pour corriger les erreurs.
La recherche se concentre sur les cellules d'un patient souffrant d'atrophie musculaire. Un gène particulier de ces cellules est défectueux, de sorte qu'il ne forme pas la bonne protéine, car cette défaillance affecte la courte.
Pour y remédier, ils ont utilisé de petites parties de l'ARN modifié, les oligos. Ils sont capables d'adhérer aux exonérations qui interviennent dans la formation de protéines et de récupérer l'expression adéquate des gènes défectueux.
Ce n'est pas la première fois que des oligos sont utilisés, mais jusqu'à présent, ils ont seulement été utilisés pour bloquer l'expression des gènes et non pour obtenir l'expression appropriée.
Zu idazle
Zientzia aldizkaria
