Un paso más en la terapia génica
Se abre una nueva vía terapéutica para enfermedades con base en genes. Científicos del Imperial College de Londres y del Hospital Hammersmith colaboran en el proceso de formación de proteínas para corregir errores.
La investigación se centra en las células de un paciente con atrofia muscular. Un gen concreto de estas células es defectuoso, por lo que no forma la proteína adecuada, ya que este fallo afecta a la corta.
Para solucionarlo han utilizado pequeñas partes del ARN modificado, los oligos. Son capaces de adherirse a las exonas que intervienen en la formación de proteínas y recuperar la expresión adecuada de los genes defectuosos.
No es la primera vez que se utilizan oligos, pero hasta ahora sólo se han utilizado para bloquear la expresión de los genes y no para obtener la expresión adecuada.
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Zientzia aldizkaria
