Un pas més en la teràpia gènica
S'obre una nova via terapèutica per a malalties amb base en gens. Científics de l'Imperial College de Londres i de l'Hospital Hammersmith col·laboren en el procés de formació de proteïnes per a corregir errors.
La recerca se centra en les cèl·lules d'un pacient amb atròfia muscular. Un gen concret d'aquestes cèl·lules és defectuós, per la qual cosa no forma la proteïna adequada, ja que aquesta fallada afecta a la tala.
Per a solucionar-ho han utilitzat petites parts de l'ARN modificat, els oligos. Són capaços d'adherir-se a les exonas que intervenen en la formació de proteïnes i recuperar l'expressió adequada dels gens defectuosos.
No és la primera vegada que s'utilitzen oligos, però fins ara només s'han utilitzat per a bloquejar l'expressió dels gens i no per a obtenir l'expressió adequada.
Zu idazle
Zientzia aldizkaria
