Nuevas vías de tratamiento de afecciones oculares

Portugal Gonzalez, Amaia

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Corte en la retina de ratón. Lo que está en verde es el conjunto de células que han sufrido mutación. Ed. Universidad Miguel Hernández

Un equipo de investigación de la UPV-EHU ha desarrollado un método de terapia génica de aplicación a enfermedades oculares de bajo coste y seguro, comprobando su uso in vitro e in vivo. La retinosis pigmentaria, la degeneración macular y la retinossis juvenil ligada al sexo, por ejemplo.

En la terapia génica se utilizan ácidos nucleicos como el ADN o el ARN como fármacos. De hecho, algunas enfermedades se caracterizan por la alteración de la expresión de las proteínas, que puede corregirse mediante la incorporación de estos ácidos. La novedad de la investigación radica en la utilización de vectores no virales para el transporte de ADN. De hecho, en la terapia génica se aplican en la mayoría de los casos vectores virales, que hasta ahora han sido los más eficaces. Pero al tratarse de virus, generan problemas de seguridad por el riesgo de infección y su reducción tiene grandes dificultades. Por tanto, el reto ha sido mejorar los resultados de los vectores no virales, ya que el método sería más seguro y económico.

En concreto, las nanopartículas sólidas de lípido y los péptidos han sido combinados para construir este sistema de transporte no viral, son materiales biocompatibles y biodegradables. Los experimentos in vivo realizados mediante inyección en las retinas de los ratones han dado buenos resultados al conseguir la transformación de las células locales. Pero no sólo eso. “Hicimos la prueba aplicada tópicamente a la córnea y vimos que también influía en las células locales. Si se consigue avanzar en este camino, sería posible, por ejemplo, que la mutación celular se hiciera con colirio”, ha explicado uno de los investigadores Diego Delgado.

El estudio ha sido realizado en el equipo de la Facultad de Farmacia de la UPV/EHU, dirigido por Alicia Rodríguez, junto a investigadores de la Universidad Miguel Hernández de Elche y de la Universidad de Würzburg. En este sentido han publicado un artículo en la revista Human Gene Therapy. Ahora se trata de analizar si el efecto de la terapia se mantiene a largo plazo y realizar experimentos in vivo con ratones que tienen alguna enfermedad ocular.

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