La enfermedad de los niños de burbujas se debe a la falta de un gen. Con el objetivo de encontrar un tratamiento definitivo para la curación de la enfermedad, en 1999 se introdujo el gen que faltaba a diez niños de burbujas, utilizando vectores retrovirus. Tras 30 meses, dos de los niños han desarrollado leucemia.
Según los expertos, esto se debe a que el virus ha obstaculizado los genes que controlan el crecimiento celular.
La grave inmunodeficiencia que sufren los niños de burbujas es consecuencia de una mutación genética que, de no ser tratada, muere antes de los doce años. En la actualidad se realiza un trasplante de médula espinal para combatir esta enfermedad, aunque tras el trasplante es necesario tomar inmunoglobulina a lo largo de toda la vida.
Una alternativa para niños sin médula espinal adecuada para el trasplante puede ser la terapia génica. Sin embargo, por el momento no han conseguido el tratamiento definitivo.