Premio Nobel de Química aos desarrolladores do método de edición do xenoma CRISPR/Cas9

Os bioquímicos Emmanuelle Charpentier e Jennifer A. Doudna recibirán o Premio Nobel de Química 2020 polas súas revolucionarias achegas ás técnicas de edición xenética desenvolvidas por eles.

kimikako-nobel-saria-genoma-editatzeko-crisprcas9-
Emmanuelle Charpentier e Jennifer A. Doudna, dúas mulleres galardoadas co Premio Nobel por método CRISPR. Charpentier é un francés que traballa no instituto Max Planck de Berlín. Doudna é estadounidense e investi

A Fundación Nobel anunciou que Emmanuelle Charpentier e Jennifer A. Doudna desenvolveron as ferramentas máis esixentes da tecnoloxía xenética de todos os tempos. A creación da coñecida tecnoloxía CRISPR/Cas9 foi, con gran precisión, a técnica que demostrou que serve paira transformar o ADN de animais, plantas e microorganismos. Segundo o xurado, o impacto nas ciencias da vida foi revolucionario. Non só na ciencia básica, senón tamén nos tratamentos, que ademais de contribuír ao desenvolvemento de novas terapias contra o cancro, pode facer realidade o soño de curar enfermidades hereditarias.

A tecnoloxía CRISPR/Cas9 achegou eficacia e precisión á edición do ADN, pero non só iso, senón que puxo a disposición de calquera laboratorio a técnica da edición xenética, moito máis sinxela e económica que as técnicas anteriores. A edición xenética ha democratizado dalgunha maneira. Tamén reduciu considerablemente os tempos de traballo, xa son suficientes unhas semanas paira a edición.

Descubrimento inesperado

Os premiados recoñecen que aquel descubrimento de 2012 foi inesperado. Emmanuelle Charpentier investigaba bacterias patógenas. Nela traballaba coas bacterias Streptococcus pyogenes, coa esperanza de atopar un novo antibiótico, atopando una molécula até entón descoñecida: o tracrRNA. Charpentier descubriu que formaba parte do antigo sistema inmunitario bacteriano (CRISPR). 

Para entón a comunidade científica xa coñecía o sistema inmunitario das bacterias, sabía que o CRISPR dáballes protección fronte aos virus e funcionaba como recordo de ataques xenéticos pasados. O sistema dividía o ADN do virus hóspede e incluía estes pequenos fragmentos de ADN no xenoma das bacterias, gardábaos como memoria xenética da infección e utilizábaos paira inmunizarse contra ese virus. Deste xeito, a diferenza do sistema inmunitario dos animais, deixaría en herdanza a información dos seus descendentes.

Emmanuelle, cando descubriu o tracrRNA, púxose en contacto coa estadounidense Doudna, con ampla experiencia en RNA. Investigaba entón a implicación do ARN no sistema inmunitario bacteriano. Entre ambos, aproveitando o coñecemento dun no tracr-RNA e o outro no CRISPR-RNA, as bacterias tiveron a idea de simplificar e redeseñar aqueles xenéticostesoiras que cortaban o ADN dos virus para que, ademais do ADN dos virus, servisen paira cortar calquera molécula de ADN. Ademais, foron deseñadas paira ser máis utilizadas.

Cando se estaba preparando o experimento de redeseño de tesoiras, Doudna e Charpentier eran conscientes de que estaban ás portas dun importante descubrimento. Tomaron un xene do conxelador de Doudna e elixiron cinco lugares paira dividir o xene. Modificouse una parte da secuencia de tesoiras do CRISPR para que se fusionasen coa secuencia local na que se ían a realizar os cortes e o resultado foi enorme: cortouse o xene nos cinco lugares previstos.

Nova era da xenética

O gran descubrimento que publicaron en 2012 levou a unha nova era as ciencias da vida, segundo a Fundación Nobel. O sistema inmunológico bacteriano era coñecido, pero ninguén imaxinou que podía ser tan útil paira a edición xenética.

Posteriormente, o descubrimento de Charpentier e Doudna deu resultados xeneticamente prometedores e esperaban que algún día se lle concedese o premio Nobel. Executouse o previsto. Ademais, o CRISPR/Cas9 foi da man e, paralelamente, as técnicas de secuenciación que se desenvolveron, dando lugar a novas e inimaxinables alternativas paira o estudo dos xenomas, a identificación de funcións polos xenes e a procura de tratamentos de enfermidades hereditarias.

Pero hai que mellorar a precisión da edición xenética para que sexa segura paira o ser humano. O coñecemento exacto e corte do complexo CRISPR/Cas9 está a ser hoxe en día una información importante paira o deseño de novas versións do sistema que melloren a precisión e minimicen os riscos.

Doutra banda, a medida que se van abrindo novos camiños, o CRISPR tamén xerou inquietudes e medos, xa que a capacidade da tecnoloxía xerou problemas éticos e sociais graves. Por exemplo, a edición xenética dos embriones. Por tanto, a propia Fundación recoñeceu a necesidade de regular coidadosamente a tecnoloxía premiada e lembrou que a Organización Mundial da Saúde creou recentemente un equipo multidisciplinar de expertos paira analizar os retos científicos, éticos, sociais e legais relacionados coa edición do xenoma humano.

Máis información sobre o CRISPR

https://boletaria.elhuyar.eus/azterketa/geneaka.elhuyar.eus/azterketa/geneaka-nahier-bisde-marra-gorriak/

https://teknopolis.elhuyar.eus/reportaiak/genomaren-edicia-retos de selección/

Babesleak
Eusko Jaurlaritzako Industria, Merkataritza eta Turismo Saila