Os fibroblastos son células do tecido conectivo fundamentais na formación de fibras e tecidos fibrosos. Na Universidade Harvard de Estados Unidos, recolleron fibroblastos de enfermos de hemofilia e realizaron cambios xenéticos paira producir proteína (factor VIII) que se encarga da coagulación do sangue. Posteriormente procedeuse á reintroducción das células aos pacientes e realizouse un seguimento de 12 meses. Segundo os resultados, a investigación foi exitosa e, ademais, os pacientes non tiveron efectos secundarios. Por tanto, a hemofilia pode ser a primeira patoloxía curable por terapia génica.
A hemofilia é una enfermidade que se produce cando un compoñente encargado da coagulación do sangue non funciona correctamente. Cando o fallo atópase no factor VIII considérase hemofilia tipo A (85% dos casos). Cando a falta está no factor IX, con todo, chámase hemofilia tipo B. Os enfermos de hemofilia teñen problemas de coagulación e expulsan sangue durante máis tempo do normal. Paira evitar a coagulación necesitan tomar o factor que lles falta.