Les fibroblastes sont des cellules du tissu conjonctif fondamentales dans la formation des fibres et des tissus fibreux. À l'Université Harvard des États-Unis, ils ont recueilli des fibroblastes d'hémophilie et ont apporté des changements génétiques pour produire des protéines (facteur VIII) qui sont responsables de la coagulation du sang. Par la suite, la réintroduction des cellules aux patients a été effectuée et un suivi de 12 mois a été effectué. Selon les résultats, la recherche a été couronnée de succès et les patients n'ont pas eu d'effets secondaires. Par conséquent, l'hémophilie peut être la première pathologie guérissable par thérapie génique.
L'hémophilie est une maladie qui se produit quand un composant chargé de la coagulation du sang ne fonctionne pas correctement. Lorsque le bogue se trouve dans le facteur VIII, l'hémophilie de type A est considérée (85% des cas). Lorsque le défaut est dans le facteur IX, cependant, il est appelé hémophilie de type B. Les malades d'hémophilie ont des problèmes de coagulation et expulsent du sang plus longtemps que la normale. Pour éviter la coagulation, ils doivent prendre le facteur qui leur manque.