Grâce à la thérapie génique ont réussi à guérir la phénylcétonurie dans la souris. La nouvelle est la méthode utilisée. En fait, les gènes guéris ont été introduits dans l'ADN des souris par une protéine de virus et non par l'ensemble du virus. Grâce à cela, les gènes entrent dans un endroit particulier de l'ADN. Au contraire, avec l'utilisation de tout le virus, ils entrent n'importe où, ce qui génère des problèmes, car ils peuvent empêcher l'expression des gènes communs. Par exemple, la leucémie a été développée par dix enfants qui ont été traités en France. La recherche a été menée à l'Université Standford.