A través de la terapia génica han conseguido curar la fenilcetonuria en el ratón. La nueva es el método utilizado. De hecho, los genes que se curan han sido introducidos en el ADN de los ratones a través de una proteína de virus y no a través de todo el virus. Gracias a ello, los genes entran en un lugar concreto del ADN. Por el contrario, con el uso de todo el virus, entran en cualquier lugar, lo que genera problemas, ya que pueden impedir la expresión de los genes comunes. Por ejemplo, la leucemia fue desarrollada por diez niños que fueron tratados en Francia. La investigación se ha llevado a cabo en la Universidad Standford.