Por primeira vez, un tratamento baseado na terapia génica obtivo bos resultados fronte á sida. A clínica californiana Sangamo BioSciences presentou o tratamento no Congreso de Retrovirus e Infeccións Oportunistas de Boston.
A investigación atópase na primeira fase de probas clínicas, polo que en poucos pacientes foi probada aínda, concretamente en seis homes que realizan o tratamento habitual con antirretrovirais. Os medicamentos tiñan un número reducido de virus no sangue, pero non conseguían aumentar o número de células inmunológicas.
O estudo realizouse cunha célula inmunológica atacada polo virus da sida, a célula CD4 + T. Os investigadores tomaron estas células de cada paciente e bloquearon o xene CCR5 no seu xenoma. De feito, os investigadores tiveron en conta que as persoas con ese xene mutado son resistentes á sida, xa que o xene CCR5 codifica a proteína que utiliza o virus paira acceder á célula CD4 + T.
Tras o bloqueo do xene, as células foron devoltas aos pacientes, o que supuxo un aumento en cinco de cada seis pacientes. Segundo os investigadores, repetindo o tratamento poden chegar a ser "un elevado número de células resistentes".
Algúns expertos afirmaron que este método pode substituír á terapia génica convencional, xa que é máis preciso que ela (na práctica o xene modificado entra no xenoma e o investigador non pode controlar completamente o cambio). Con todo, tamén hai quen ve contras, como a baixa eficiencia e o risco de efectos secundarios.