Pour la première fois, un traitement basé sur la thérapie génique a obtenu de bons résultats contre le sida. La clinique californienne Sangamo BioSciences a présenté le traitement au Congrès des rétrovirus et des infections opportunistes de Boston.
La recherche se trouve dans la première phase de tests cliniques, de sorte que peu de patients ont encore été testés, en particulier chez six hommes qui effectuent le traitement habituel avec des antirétroviraux. Les médicaments avaient un nombre réduit de virus dans le sang, mais n'ont pas réussi à augmenter le nombre de cellules immunitaires.
L'étude a été réalisée avec une cellule immunologique attaquée par le virus du sida, la cellule CD4 + T. Les chercheurs ont pris ces cellules de chaque patient et ont bloqué le gène CCR5 dans leur génome. En fait, les chercheurs ont pris en compte que les personnes atteintes de ce gène muté sont résistantes au sida, car le gène CCR5 code la protéine utilisée par le virus pour accéder à la cellule CD4 + T.
Après le blocage du gène, les cellules ont été renvoyées aux patients, ce qui a entraîné une augmentation de cinq patients sur six. Selon les chercheurs, répéter le traitement peut devenir "un nombre élevé de cellules résistantes".
Certains experts ont affirmé que cette méthode peut remplacer la thérapie génique conventionnelle, car elle est plus précise qu'elle (en pratique le gène modifié entre dans le génome et le chercheur ne peut pas contrôler complètement le changement). Cependant, il ya aussi ceux qui voient des inconvénients, comme la faible efficacité et le risque d'effets secondaires.