Por primera vez, un tratamiento basado en la terapia génica ha obtenido buenos resultados frente al sida. La clínica californiana Sangamo BioSciences ha presentado el tratamiento en el Congreso de Retrovirus e Infecciones Oportunistas de Boston.
La investigación se encuentra en la primera fase de pruebas clínicas, por lo que en pocos pacientes ha sido probada todavía, concretamente en seis hombres que realizan el tratamiento habitual con antirretrovirales. Los medicamentos tenían un número reducido de virus en la sangre, pero no conseguían aumentar el número de células inmunológicas.
El estudio se ha realizado con una célula inmunológica atacada por el virus del sida, la célula CD4 + T. Los investigadores han tomado estas células de cada paciente y han bloqueado el gen CCR5 en su genoma. De hecho, los investigadores han tenido en cuenta que las personas con ese gen mutado son resistentes al sida, ya que el gen CCR5 codifica la proteína que utiliza el virus para acceder a la célula CD4 + T.
Tras el bloqueo del gen, las células han sido devueltas a los pacientes, lo que ha supuesto un aumento en cinco de cada seis pacientes. Según los investigadores, repitiendo el tratamiento pueden llegar a ser "un elevado número de células resistentes".
Algunos expertos han afirmado que este método puede sustituir a la terapia génica convencional, ya que es más preciso que ella (en la práctica el gen modificado entra en el genoma y el investigador no puede controlar completamente el cambio). Sin embargo, también hay quien ve contras, como la baja eficiencia y el riesgo de efectos secundarios.