Una exitosa terapia génica no tratamento dunha enfermidade do sangue
Un mozo de 18 anos afectado por unha beta-talasemia leva tres anos sen necesidade de transfusións de sangue. O mozo participou nunha investigación liderada pola Universidade Paris-Descartes e grazas á súa terapia génica conseguiu que o seu estado de saúde recupérese. Foi una das poucas terapias génicas de éxito humano.
En pacientes con beta-talasemia os xenes que forman una parte determinada da hemoglobina, beta-globina, son defectuosos. Por tanto, deben recibir transfusións de sangue periodicamente paira suplir esta carencia intrínseca. A única terapia eficaz paira combater esta enfermidade é hoxe en día o transplante de células nai, pero de cando en cando atópanse doantes compatibles.
Neste caso obtívose un tratamento eficaz mediante terapia génica. As células nai hematopoyéticas do enfermo, é dicir, que forman células do sangue, foron extraídas da medula ósea. Posteriormente, como é habitual nas terapias génicas, as células crecían e uníronse aos virus que introduciran o xene funcional do beta-globina. Ao infectar as células, os virus inclúen xenes de interese no xenoma celular.
Posteriormente, mediante quimioterapia destruíronse as células nai hematopoyéticas defectuosas do paciente e introducíronse as producidas por terapia génica. Un ano despois non necesitou ningunha outra transfusión.
Aínda que recoñecen que este caso foi un éxito, moitos investigadores consideraron una excepción. Un investigador do King's College London, na revista Nature, por exemplo, sinalou que se trata dun "acontecemento absolutamente atípico" e que será "moi difícil" conseguir os mesmos resultados noutros pacientes.
Zu idazle
Zientzia aldizkaria
