Une thérapie génique réussie dans le traitement d'une maladie du sang
Un jeune de 18 ans atteint par une bêta-thalassémie n'a pas besoin de transfusions sanguines depuis trois ans. Le jeune homme a participé à une recherche menée par l'Université Paris-Descartes et grâce à sa thérapie génique a obtenu son état de santé pour récupérer. Il a été l'une des rares thérapies géniques à succès humain.
Chez les patients atteints de bêta-thalassémie les gènes qui forment une certaine partie de l'hémoglobine, bêta-globine, sont défectueux. Ils doivent donc recevoir des transfusions sanguines périodiquement pour suppléer à cette carence intrinsèque. La seule thérapie efficace pour combattre cette maladie est aujourd'hui la transplantation de cellules souches, mais rarement des donateurs compatibles.
Dans ce cas, un traitement efficace a été obtenu par thérapie génique. Les cellules souches hématopoïétiques du malade, c.-à-d., qui forment des cellules sanguines, ont été extraites de la moelle osseuse. Plus tard, comme d'habitude dans les thérapies géniques, les cellules se développaient et se sont jointes aux virus qui avaient introduit le gène fonctionnel de bêta-globine. En infectant les cellules, les virus comprennent des gènes d'intérêt dans le génome cellulaire.
Par la suite, la chimiothérapie a détruit les cellules souches hématopoïétiques défectueuses du patient et introduit celles produites par thérapie génique. Un an plus tard, il n'a pas besoin d'autre transfusion.
Bien qu'ils reconnaissent que ce cas a été un succès, de nombreux chercheurs ont considéré une exception. Un chercheur du King's College London, dans la revue Nature, par exemple, a souligné qu'il s'agit d'un "événement absolument atypique" et qu'il sera "très difficile" d'obtenir les mêmes résultats chez d'autres patients.
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