El Centre de Recerca Mèdica Aplicada (CIM) de la Universitat de Navarra i Amsterdam Molecular Therapeutics BV (AMT) han demostrat l'eficàcia d'un tractament anti porfíria periòdica i aguda en fase preclínica. Una vegada transcorreguda la fase toxicològica i clínica, és possible que la malaltia acabi definitivament. La fase clínica es preveu que comenci en 2008 i el tractament estarà disponible en 2010.