Pour la première fois, le Département américain des aliments et des médicaments (FDA) a autorisé la commercialisation d'une thérapie génique. Elle sera commercialisée par la compagnie pharmaceutique Novartis sous le nom de Kymriah et destinée aux enfants et aux jeunes atteints de leucémie aiguë lymphoblastique des cellules B.
Kymriah est une immunothérapie personnalisée, adaptée à chaque patient. Réception et transformation génétique des cellules T du patient. En particulier, un gène est introduit pour que ces cellules T puissent être associées à l'antigène CD19 des cellules leucémiques. Ces cellules T génétiquement modifiées sont injectées au patient et détruisent les cellules leucémiques.
Ils avertissent que les effets secondaires peuvent être graves, de sorte que vous êtes maintenant à la recherche sur la façon de les réduire. En outre, ce n'est pas la première option de ceux qui la souffrent, mais seulement pour les patients qui n'ont pas bénéficié du traitement initial (15-20% des patients). Dans tous les cas, la décision de la FDA a ouvert les portes à ceux qui développent des traitements similaires pour d'autres maladies et a donné espoir aux patients qui en souffrent.