Dos nens amb un sistema immunitari defectuós han pogut curar-se amb teràpia gènica. Els científics van prendre unes cèl·lules mare de la medul·la òssia dels nens i van substituir el gen que tenia el defecte per un altre que estava bé. Després, aquestes cèl·lules, després de romandre quatre dies en el líquid cultural, van ser reincorporades al pols dels nens.
Mesos després els científics van descobrir que el nombre de cèl·lules immunitàries sanes d'aquests nens va augmentar considerablement. És més, se'ls va administrar una vacuna antitetànica amb capacitat anticossos.
Són, per tant, molt bones notícies i una nova esperança en el tractament de les malalties genètiques en sang.